Ziftoped (acute leukemie)

Open voor deelname

Wie kan meedoen

• Kinderen, jongeren en jongvolwassenen met teruggekeerde (recidief) of resistente (refractaire) acute leukemie met een afwijking in het KMT2A-, NUP98- of NPM1-gen

• Leeftijd: 0 tot en met 21 jaar

Doel

In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe medicijn ziftomenib is in combinatie met chemotherapie bij kinderen, jongeren en jongvolwassenen. We willen ook weten hoe goed het werkt. We testen ziftomenib in verschillende sterktes bij patiënten met acute leukemie bij wie de ziekte is teruggekomen of bij wie de ziekte niet goed gereageerd heeft op de standaardbehandeling.

Verder onderzoeken we hoeveel ziftomenib in het bloed komt en hoe snel het middel weer uit het lichaam verdwijnt. Dat heet farmacokinetiek (PK). Dit doen we door de hoeveelheid ziftomenib in het bloed te meten.

Achtergrond

Kinderen, jongeren en jongvolwassenen met teruggekeerde of resistente acute leukemie met een genafwijking in KMT2A, NUP98 of NMP1 hebben beperkte behandelmogelijkheden. Er zijn nieuwe geneesmiddelen in ontwikkeling, zogeheten menin-remmers. Die kunnen specifiek de celgroei remmen van leukemiecellen met een afwijking in het KMT2A-, NUP98- of NPM1-gen.

Ziftomenib is zo’n menin-remmer. Dit nieuwe middel is al bij volwassenen onderzocht. Het werd heel goed verdragen en bleek effectief. Volwassenen kregen naast dit middel geen andere therapie, zoals chemotherapie.

In dit klinische onderzoek willen we ziftomenib gaan onderzoeken bij kinderen, jongeren en jongvolwassenen tot en met 21 jaar. We denken dat als we ziftomenib combineren met chemotherapie, het nog effectiever zal zijn.

Bij deelname duurt het onderzoek maximaal 1,5 jaar, met daarna een controleperiode van ongeveer 2 jaar. Ziftomenib wordt dagelijks ingenomen, dit kan thuis. Voor het onderzoek worden op een aantal momenten extra metingen en onderzoeken gedaan die anders zijn dan bij gewone zorg. Een aantal keer wordt wat meer bloed of beenmerg afgenomen, hiervoor hoeven deelnemers niet extra geprikt te worden. Ook wordt DNA-onderzoek gedaan om te kijken welke DNA-afwijkingen in de leukemie voorkomen. Deelnemers worden gevraagd een dagboek bij te houden over de inname van de medicatie. En ze worden gevraagd drie keer een vragenlijst in te vullen over de smaak en textuur van ziftomenib.

Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.

Datum laatste controle

23 maart 2026

De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.