SNDX-5613-0700 (recidiverende/refractaire AML en ALL)

Actief, gesloten voor deelname / Resultaten gepubliceerd

Wie kan meedoen

Kinderen met:

• Acute Lymfatische Leukemie (ALL) met een 'mixed lineage leukemia (MLL)' genherschikking

• Acute Myeloïde Leukemie (AML) met een ‘mixed lineage leukemia (MLL)'-genherschikking

• Acute Myeloïde Leukemie (AML) met een nucleofosmine 1 (nucleophosmin 1, NPM1)-mutatie

• In het Máxima kunnen kinderen (tot 18 jaar) die 40 kg of meer wegen meedoen aan dit onderzoek.

Doel

In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel SNDX-5613 is. Ook willen we ontdekken welke mogelijke effecten het medicijn heeft op kinderen en de ziekte.

Achtergrond

We doen dit wetenschappelijk onderzoek om meer te weten te komen over bloedkanker.

Dit is een eerste onderzoek bij mensen naar SNDX-5613, een medicijn dat via de mond wordt ingenomen. Dit medicijn verstoort in het lichaam een eiwit dat menine heet. We deden al eerder onderzoek naar het medicijn bij dieren. Daaruit bleek dat dieren met leukemie die SNDX-5613 kregen langer leefden dan dieren die het medicijn niet kregen. Daarom willen we nu onderzoeken hoe het medicijn bij mensen werkt.

Het onderzoek bestaat uit twee fases. In de eerste fase wordt de veilige dosering van het medicijn SNDX-5613 vastgesteld. In fase 2 wordt met die vastgestelde veilige dosering gekeken hoe goed het medicijn werkt, en wordt er aanvullende veiligheidsinformatie verzameld. Nederland zal alleen deelnemen aan het fase 2 deel van het onderzoek.

Fase 2, de ‘dosisuitbreiding’, start dus pas nadat de veilige dosering van het onderzoeksmiddel is bepaald in fase 1.

Deze studie is momenteel gesloten voor deelname.

Datum laatste controle

23 maart 2026

De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.

Samenvatting

Agressieve leukemie reageert op nieuw medicijn revumenib

Bij sommige vormen van leukemie reageert een nieuwe groep medicijnen goed. Het gaat om kinderen en volwassenen met een zeldzame genetische afwijking, de KMT2A-herschikking. Deze afwijking komt voor bij ongeveer 1 op de 10 mensen met acute leukemie. De ziekte is vaak agressief en lastig te behandelen.

Onderzoekers hebben onderzocht of het medicijn revumenib werkt bij kinderen en volwassenen bij wie leukemie is teruggekeerd of niet goed reageerde op de gewone behandeling. Revumenib is een menin (eiwit)-remmer. Het medicijn schakelt de genetische KMT2A-afwijking uit die samen met menin een eiwitcomplex vormt. Doordat het medicijn de vorming van dit eiwitcomplex blokkeert verdwijnen sommige leukemiecellen.

Uit het onderzoek blijkt dat bijna 1 op de 4 kinderen (23%) na de behandeling met revumenib in remissie ging. Dat betekent dat er geen leukemiecellen meer gevonden worden in het bloed of beenmerg. Dit is een duidelijke verbetering ten opzichte van eerdere behandelingen. Toen ging 1 op de 10 kinderen in remissie.

In totaal deden 94 mensen uit verschillende landen mee aan deze studie, onder wie 23 kinderen. Vijf kinderen werden in het Prinses Máxima Centrum behandeld. Het Máxima was het enige Europese ziekenhuis dat meedeed aan deze studie.

Kinderen reageerden even goed op de behandeling als volwassenen. Ze kregen een aangepaste dosis van het medicijn. Bijna 65% van alle deelnemers liet een positieve reactie op het medicijn zien. Bij hen verdween de leukemie geheel of gedeeltelijk.

Nieuw soort medicijn

Revumenib hoort bij een nieuwe groep medicijnen: menin-remmers. Deze medicijnen blokkeren een eiwit (menin). Bij kinderen en volwassenen met een KMT2A-afwijking zorgt dat voor het groeien van leukemiecellen. Door dat eiwit te remmen, kunnen de leukemiecellen verdwijnen.

Het medicijn heeft ook voordelen voor de kwaliteit van leven. Het wordt als drankje of pil gegeven en geeft meestal geen misselijkheid. In de toekomst kan het misschien zelfs poliklinisch worden toegediend, dan hoeft je kind niet in het ziekenhuis te blijven.

Volgende stap: nieuwe studie

In het Prinses Máxima Centrum start binnenkort een nieuwe studie met een ander medicijn uit deze groep: ziftomenib. Ook dit medicijn is een menin-remmer. Onderzoekers willen vaststellen welke dosering veilig is voor kinderen met acute leukemie en een bepaalde genetische afwijking. De studie wordt geleid door de onderzoeksgroep van prof. dr. Michel Zwaan en gecoördineerd door het Trial- en Datacentrum van het Máxima, samen met de Amerikaanse Leukemia Lymphoma Society.

Het uiteindelijke doel is om deze medicijnen toe te voegen aan de standaardbehandeling. Zo hopen we dat meer kinderen met een agressieve vorm van leukemie in de toekomst beter kunnen worden.

Wil je de wetenschappelijke publicatie lezen? Kijk dan hier: Issa GC, et al. Menin Inhibition With Revumenib for KMT2A-Rearranged Relapsed or Refractory Acute Leukemia (AUGMENT-101). J Clin Oncol. 2025 Jan;43(1):75-84.