SchoolROCK

Open voor deelname

Wie kan meedoen

• Kinderen van 1 tot 18 jaar met chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD)

• Die al minstens 2 andere behandelingen hebben gehad voor cGVHD

Doel

Het doel van dit onderzoek is om te kijken of het medicijn belumosudil veilig en effectief is voor kinderen met cGVHD. We willen ook uitzoeken wat de juiste dosis is voor kinderen jonger dan 12 jaar.

Achtergrond

Chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) is een ziekte die kan optreden na een stamcel- of beenmergtransplantatie. Bij cGVHD vallen de getransplanteerde cellen verschillende organen in het lichaam aan. Dit kan leiden tot ontstekingen en littekenvorming.

Er zijn niet veel behandelingen voor kinderen met cGVHD. Belumosudil is een medicijn dat al wordt gebruikt bij volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar met cGVHD. Het helpt om ontstekingen en littekenvorming te verminderen. Nu willen we onderzoeken of het ook goed werkt bij jongere kinderen.

Wat gaan we doen?

Het onderzoek bestaat uit twee delen:

1. In het eerste deel (fase 1) zoeken we uit wat de beste dosis is voor kinderen van 1 tot 12 jaar.

2. In het tweede deel (fase 2) kijken we hoe goed het medicijn werkt bij kinderen van 1 tot 18 jaar.

Kinderen die meedoen krijgen elke dag belumosudil. Jongere kinderen krijgen een vloeibare vorm, oudere kinderen kunnen kiezen tussen vloeistof of tabletten. We controleren regelmatig hoe het met de kinderen gaat en of de ziekte verbetert.

Wat kunnen kinderen verwachten?

• Regelmatige controles in het ziekenhuis

• Bloedonderzoeken

• Innemen van het medicijn elke dag

• Het onderzoek kan tot 5 jaar duren

Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.

Datum laatste controle

30 januari 2026

De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.