Quizartinib (AML)
Actief, gesloten voor deelname
Wie kan meedoen
Kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie (AML) en FLT3-ITD mutaties bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende heeft gereageerd op de behandeling (refractair)
Leeftijd: 1 maand tot 21 jaar oud
Doel
Doel
Het doel van het eerste deel van dit onderzoek is om de juiste dosering van quizartinib te vinden voor kinderen en jongvolwassenen in combinatie met standaardchemotherapie. In dit deel stellen we vast welke dosering van quizartinib hoog genoeg is om effectief te zijn, maar zonder ernstige bijwerkingen. In het tweede deel van het onderzoek testen we met deze dosering hoe effectief quizartinib is bij het behandelen van AML met FLT3-ITD.
Achtergrond
Achtergrond
Bij een deel van de kinderen met AML komt de ziekte helaas terug of reageert onvoldoende op de behandeling. Het medicijn quizartinib zou kunnen helpen om de AML van deze kinderen te behandelen.
Quizartinib is gericht tegen het eiwit FLT3-ITD, een genetische verandering die voorkomt in leukemiecellen. FLT3-ITD zorgt ervoor dat de leukemiecellen kunnen groeien en overleven. Het medicijn quizartinib is dus geen chemotherapie maar een FLT3-eiwitremmer (doelgerichte therapie).
In eerder onderzoek was er sprake van remissie bij ongeveer 50% van de volwassenen met recidief of refractair AML en FLT3-ITD die met het medicijn quizartinib zijn behandeld. Veel van deze patiënten konden verder doorgaan naar een behandeling met stamceltransplantatie.
Quizartinib werd ook onderzocht in een zeer kleine groep met kinderen. Die ervaring leidde tot dit onderzoek. In dit onderzoek combineren we het medicijn quizartinib met standaard chemotherapie voor recidief AML.
Deze studie is gesloten voor deelname.
Datum laatste controle
Datum laatste controle
23 maart 2026
Onderzoeksgegevens
- Onderzoeksgegevens
Officiële titel
Een fase 1/2, multicentrische dosisescalatiestudie om de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamieken, en werkzaamheid te evalueren van quizartinib toegediend in combinatie met reïnductiechemotherapie, en als mono-voortzettingstherapie, bij pediatrische proefpersonen met recidief/refractaire AML van 1 maand tot <18 jaar (en jongvolwassenen tot 21 jaar) met FLT3-ITD mutatiesKankersoort
Acute myeloïde leukemie (AML) met FLT3-ITD mutatiesFase
1/2Maximaal aantal patiënten
52 , waarvan 2 in NederlandStartdatum
31 januari 2019Status
Gesloten voor deelnameLokale hoofdonderzoeker
Prof. dr. C.M. ZwaanOpdrachtgever
Daiichi SankyoGoedkeuring
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.Registratienummer trialregister
ClinialTrials.gov: NCT03793478
De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.