Ponatinib INCB084344 (leukemie/solide tumoren)

Open voor deelname

Wie kan meedoen

• Kinderen en jongeren met een vorm van kinderkanker bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende heeft gereageerd op de behandeling (refractair)

• Leeftijd: 1 tot 18 jaar

Doel

Het doel van dit onderzoek is om vast te stellen hoe veilig het geneesmiddel ponatinib is voor de behandeling van kinderen met kanker, en te ontdekken welke mogelijke effecten dit middel heeft op kinderen en hoe de ziekte erop reageert.

Achtergrond

Tyrosinekinases zijn enzymen die een rol spelen in allerlei belangrijke processen in de cel, zoals groei en celdeling. Bepaalde afwijkingen in het DNA van tumorcellen kunnen de activiteit van deze tyrosinekinases verhogen. Daardoor kunnen de tumorcellen bijvoorbeeld beter groeien en overleven. Verschillende geneesmiddelen kunnen specifiek bepaalde tyrosinekinases blokkeren, en zijn effectief gebleken in de behandeling van kanker. Deze middelen worden tyrosinekinaseremmers (TKI’s) genoemd.

Het geneesmiddel ponatinib is zo’n TKI. Het remt de activiteit van BCR-ABL, een abnormaal tyrosinekinase dat veel voorkomt bij chronische myeloïde leukemie (CML) en bij bepaalde vormen van acute lymfatische leukemie (Ph+ ALL). Ponatinib remt ook andere tyrosinekinases, waaronder KIT, RET, FLT3, VEGFR en FGFR. Afwijkingen in deze tyrosinekinases zijn gevonden bij verschillende vormen van kanker.

Ponatinib is goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met CML of Ph+ ALL die refractair zijn of ongevoelig (resistent) zijn geworden voor andere behandelingen. Het geneesmiddel is echter nog niet goedgekeurd voor de behandeling van recidiverende of refractaire vormen van kanker bij kinderen. Met dit onderzoek willen we uitzoeken of ponatinib ook werkzaam is bij kinderen.

Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind

Datum laatste controle

23 maart 2026

De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.