PIKACHU (Stamceltransplantatie)
Open voor deelname
Wie kan meedoen
Kinderen met prednisolon als profylaxe (voorkoming) of behandeling van graft-versus-host ziekte na stamceltransplantatie
Leeftijd: 0-20 jaar
Doel
Doel
Het doel van dit onderzoek is om de juiste dosering prednisolon voor ieder kind te vinden om graft-versus-host ziekte na stamceltransplantatie te voorkomen en te genezen.
Achtergrond
Achtergrond
Ons immuunsysteem heeft de taak om te reageren op “vreemde indringers”. Bij een stamceltransplantatie krijgt de patiënt een nieuw immuunsysteem van de donor. Soms kan er dan een afweerreactie ontstaan tegen het eigen lichaam van de patiënt. Dit noemen we graft-versus-host ziekte (GVHD), of ook wel omgekeerde afstotingsziekte. Deze afweerreactie ontwikkelt zich in ongeveer 40% van de patiënten en vormt daarmee een van de grootste problemen na transplantatie.
De standaardtherapie bij GVHD bestaat uit behandeling met hoge doseringen corticosteroïden. Het meest gebruikte geneesmiddel hiervoor is prednisolon, wat zowel wordt ingezet om GVHD te voorkomen als te genezen. Ieder kind krijgt een gelijke hoeveelheid prednisolon (op basis van het lichaamsgewicht), maar de effecten hiervan kunnen heel erg tussen patiënten verschillen. Bij 3 op de 10 kinderen slaat de therapie met prednisolon niet goed genoeg aan, waardoor GVHD alsnog ontstaat of juist niet overgaat. Helaas is er zelfs een kans om te overlijden aan deze afweerreactie van het nieuwe immuunsysteem.
Wij denken dat de dosering van prednisolon en daarmee het effect in kinderen na stamceltransplantatie verbeterd kan worden. Dit verband tussen dosering en effect is nog niet onderzocht bij GVHD. Het zal een eerste stap zijn om de huidige behandeling te kunnen verbeteren.
Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.
Datum laatste controle
Datum laatste controle
23 maart 2026
Onderzoeksgegevens
- Onderzoeksgegevens
Officiële titel
Farmacokinetiek/farmacodynamiek van corticosteroïden in graft-versus-host ziekte na hematopoëtische celtransplantatie in kinderenZiekten
Maligne leukemie (ALL, AML, etc.)
Stofwisselingsziekten (Hurler, Fanconi, etc.)
Maximaal aantal patiënten
130Startdatum
1 oktober 2020Status
Open voor deelnameLokale hoofdonderzoeker
Dr. C. A. LindemansOpdrachtgever
Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologieGoedkeuring
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.Registratienummer trialregister
Nederlands Trialregister (NTR) studie NL8703
De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.