Inotuzumab ITCC-059 (ALL/B-cel leukemie/lymfoom)

Open voor deelname

Wie kan meedoen

• Kinderen met 'erg hoog risico' CD22-positieve voorloper B-cel acute lymfatische leukemie (BCP-ALL) bij wie de ziekte erg snel is teruggekomen (recidief) óf bepaalde genetische kenmerken in de tumorcellen zijn gevonden

• Leeftijd: 1-18 jaar

Doel

De veilige dosering InO is eerder in dit onderzoek al bepaald. De veiligheid en werkzaamheid van InO bij deze dosering is bij een grotere groep kinderen met recidief/refractair ALL verder onderzocht. In dit deel van de studie wordt de werkzaamheid van InO onderzocht bij kinderen met 'erg hoog risico' BCP-ALL.

Achtergrond

Bij sommige kinderen met voorloper B-cel ALL of een andere B-cel maligniteit komt de ziekte terug, of reageert niet op de behandeling. Slechts een klein deel van hen wordt alsnog beter na intensieve chemotherapie en een stamceltransplantatie. Dit onderzoek met InO is opgezet om dat te verbeteren.

Het medicijn InO werkt gericht op leukemie- en lymfoomcellen. Het bindt aan een stofje op het oppervlak van de leukemie-/lymfoomcel (dat heet CD22), en geeft dan een chemotherapiemiddel (calicheamicine) af in de cel. CD22 komt alleen voor op leukemie- en lymfoomcellen en op sommige rijpe bloedcellen.

InO is in Europa al goedgekeurd (‘geregistreerd’) voor de behandeling van volwassenen met recidief/refractair ALL. In Noord-Amerika en Japan is het recent ook geregistreerd als geneesmiddel voor de behandeling van kinderen met BCP-ALL, op basis van de resultaten van de eerste fase van dit onderzoek. 

In de eerste fase van dit onderzoek is de veilige dosering InO bepaald, en zijn ongeveer 40 kinderen behandeld met dezelfde InO dosering. Van deze kinderen bereikte ruim 80% volledige remissie. Bij 94% van de kinderen in remissie was ook geen minimale restziekte aanwezig. Dat is belangrijk omdat na het bereiken van een remissie meestal een stamceltransplantatie moet plaatsvinden, en de resultaten daarvan veel beter zijn als er geen of zeer weinig restziekte aantoonbaar is.

In de tweede fase van dit onderzoek zijn ongeveer 30 kinderen behandeld met een combinatie van InO en andere chemotherapie. Dit bleek niet tot betere respons te leiden.

In het huidige deel van het onderzoek wordt de werkzaamheid van InO bij een specifieke patiëntengroep onderzocht.

Dit onderzoek wordt uitgevoerd door een samenwerkingsverband tussen universiteiten en kinderziekenhuizen in Europa. Deze Europese groep heet ITCC.

Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.

Datum laatste controle

23 maart 2026

De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.

Samenvatting van de resultaten van fase 1

Acute lymfatische leukemie (ALL) is de meest voorkomende vorm van kanker bij kinderen. Met de huidige standaardbehandeling, die bestaat uit intensieve chemotherapie, geneest meer dan 85-90%. Maar bij ongeveer 10-15% van de kinderen met ALL reageert de ziekte niet op de behandeling, of keert de ziekte terug, waardoor ze helaas een veel kleinere kans op genezing hebben. Daarom zijn onderzoekers in het Prinses Máxima Centrum op zoek naar nieuwe behandelingen.

Bij een groot deel van de kinderen met ALL is het eiwit CD22 aanwezig op het oppervlak van de leukemiecellen (en ook op gezonde cellen van het immuunsysteem, zogeheten lymfocyten). Dit eiwit kan herkend worden door het nieuwe medicijn inotuzumab ozogamicine (InO). Na binding aan CD22 geeft InO een chemotherapiemiddel af (calicheamicine) dat de leukemiecel doodt. InO is al goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen met ALL die niet (meer) reageren op de standaardbehandeling, maar er is weinig ervaring met dit middel bij kinderen.

Veilige dosis
Om de veiligheid en werkzaamheid van InO bij kinderen te bepalen hebben Nederlandse onderzoekers, waaronder dr. Erica Brivio en prof. dr. Michel Zwaan van het Prinses Máxima Centrum, een studie in veertien Europese landen opgezet en gecoördineerd. Eerst bepaalden de onderzoekers welke dosis veilig is om te geven (fase 1). Kinderen bleken dezelfde dosis te kunnen verdragen als gebruikt wordt voor volwassenen (omgerekend naar lengte en gewicht). Deze dosis was ook effectief: 85% van de kinderen reageerde al na één behandelkuur met InO, en bij geen van hen waren nog leukemiecellen te vinden (geen minimale restziekte). Negen van deze kinderen konden vervolgens een stamceltransplantatie of CAR T-celtherapie krijgen, wat hun uiteindelijke genezingskans vergroot. Deze laatste behandelingen zouden anders niet mogelijk zijn geweest.

Dit zijn veelbelovende maar voorlopige resultaten bij een klein aantal patiënten (25 in totaal) die pas korte tijd zijn gevolgd (gemiddeld acht maanden). In fase 2 van dit onderzoek zullen de wetenschappers de vastgestelde veilige dosis gebruiken om de anti-leukemie activiteit van InO verder te beoordelen bij een groter aantal kinderen.

Wil je de wetenschappelijke publicatie lezen? Kijk dan hier:

Brivio E, et al. Blood. 2021 Mar 25;137(12):1582-1590. A Phase I study of inotuzumab ozogamicin in pediatric relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia (ITCC-059 study).