HEM-iSMART subprotocol C (ALL/LBL)
Medisch-wetenschappelijk onderzoek naar de medicijnen ruxolitinib en venetoclax voor kinderen met een recidief of refractaire leukemie of lymfoom met mutaties in de IL7R/JAK-STAT signaalroute.
Open voor deelname
Wie kan meedoen
Kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) of lymfoblastair lymfoom (LBL) met mutaties in de IL7R/JAK-STAT signaalroute, bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende heeft gereageerd op behandeling (refractair)
Leeftijd: 1 tot 21 jaar
Doel
Doel
Het doel van deze studie is onderzoeken of de medicijnen ruxolitinib en venetoclax verdraagzaam, veilig en effectief zijn in combinatie met dexamethason, cyclofosfamide en cytarabine. Dit wordt getest bij patiënten die op een eerdere behandeling onvoldoende hebben gereageerd (refractair) of bij wie de ziekte weer is teruggekomen (recidief).
Achtergrond
Achtergrond
In leukemie- of lymfoomcellen kunnen veranderingen (mutaties) aanwezig zijn die ervoor zorgen dat kankercellen sneller worden aangemaakt en blijven groeien. Bekende veranderingen die dat doen zijn mutaties in verschillende genen, die onderdeel zijn van de “IL7R/JAK-STAT-signaalroute”.
Bepaalde eiwitten controleren de groei van veel soorten kanker. Dat zijn de zogenaamde tyrosine kinases (zoals JAK- en STAT-kinase). Het medicijn ruxolitinib remt de werking van deze eiwitten. Hierdoor wordt het delen van cellen geremd en daarmee de toename van de leukemie- of lymfoomcellen. Venetoclax richt zich op een bepaald eiwit dat verhoogd aanwezig is in leukemie- of lymfoomcellen. Dit eiwit zorgt ervoor dat de kankercellen niet op natuurlijke wijze doodgaan (dit eiwit heet: BCL2-eiwit). Venetoclax zet dit BCL2-eiwit uit, waardoor de leukemiecellen alsnog doodgaan.
Dexamethason, cyclofosfamide en cytarabine zijn medicijnen die ervoor kunnen zorgen dat leukemie- en lymfoomcellen op een andere manier kapot worden gemaakt.
Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.
Datum laatste controle
Datum laatste controle
30 oktober 2025
Onderzoeksgegevens
- Onderzoeksgegevens
Officiële titel
Internationale proof-of-concept therapeutische stratificatie-studie van moleculaire afwijkingen bij recidiverende of refractaire hematologische maligniteiten bij kinderen – Sub-protocol C: ruxolitinib + venetoclax + dexamethason + cyclofosfamide en cytarabine bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire hematologische maligniteitenKankersoort
Acute lymfatische leukemie (ALL)
Lymfoblastair lymfoom (LBL)
Fase
1/2Maximaal aantal patiënten
26, waarvan 3 in NederlandStartdatum
30 oktober 2025Status
OpenLokale hoofdonderzoeker
Dr. Britta VormoorOpdrachtgever
Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologieGoedkeuring
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.Registratienummer trialregister
EU Clinical Trials: 2022-501867-42-01
ClinialTrials.gov: NCT05745714
De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.