HEM-iSMART subprotocol B (ALL/LBL)
Medisch-wetenschappelijk onderzoek naar dasatinib en venetoclax voor kinderen met een recidief of refractaire leukemie of lymfoom met een mutatie in de MAPK/SRC signaalroute.
Open voor deelname
Wie kan meedoen
Kinderen met recidief of refractaire acute lymfatische leukemie (ALL) of lymfoblastair lymfoom (LBL) met mutaties in de MAPK/SRC signaalroute
1 tot 21 jaar
Doel
Het doel van dit onderzoek is onderzoeken of de combinatie van de medicijnen dasatinib en venetoclax verdraagbaar, veilig en effectief is in combinatie met dexamethason, cyclofosfamide en cytarabine. Dit wordt getest bij patiënten die op een eerdere behandeling onvoldoende hebben gereageerd (refractair) of waarbij de ziekte weer is teruggekomen (recidief).
Achtergrond
In leukemie- of lymfoomcellen kunnen veranderingen (mutaties) aanwezig zijn die ervoor zorgen dat kankercellen sneller worden gemaakt en blijven groeien. Bekende veranderingen die dat doen zijn mutaties in verschillende genen, die onderdeel zijn van de “MAPK/SRC signaalroute”.
Bepaalde eiwitten controleren de groei van veel soorten kanker. Dit zijn de zogenaamde tyrosine kinases. De BCR-ABL- en SRC-familie-eiwitten zijn voorbeelden van tyrosine kinases. Het medicijn dasatinib remt vooral de werking van BCR-ABL-eiwitten en eiwitten van de SRC-familie. Hierdoor wordt het delen van de cellen geremd en daarmee de toename van de leukemie- of lymfoomcellen.
Venetoclax richt zich op een bepaald eiwit dat verhoogd aanwezig is in leukemie- of lymfoomcellen. Dit eiwit zorgt ervoor dat de kankercellen niet op natuurlijke wijze doodgaan (dit eiwit heet: BCL2-eiwit). Venetoclax schakelt dit BCL2-eiwit uit, waardoor de leukemiecellen alsnog kunnen doodgaan.
Dexamethason, cyclofosfamide en cytarabine zijn medicijnen die ervoor kunnen zorgen dat leukemie- en lymfoomcellen kapot worden gemaakt.
Voor vragen over deelname aan deze studie kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.
Datum laatste controle
Datum laatste controle
18 september 2025
Onderzoeksgegevens
- Onderzoeksgegevens
Officiële titel
Internationale proof of concept therapeutische stratificatie-studie van moleculaire afwijkingen bij recidiverende of refractaire hematologische maligniteiten bij kinderen – Sub-protocol B: Dasatinib + venetoclax + dexamethason + cyclofosfamide en cytarabine bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire hematologische maligniteiten.Kankersoort
Acute lymfatische leukemie (ALL)
Lymfoblastair lymfoom (LBL)
Fase
1/2Maximaal aantal patiënten
26, waarvan 3 in NederlandStartdatum
18 September 2025Status
OpenLokale hoofdonderzoeker
Dr. Britta VormoorOpdrachtgever
Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologieGoedkeuring
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.Registratienummer trialregister
EU clinical trials: 2022-501866-22-00
ClinialTrials.gov: NCT05751044
De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.